美國麻省劍橋和中國北京2020年6月18日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160），是一家處于商業(yè)階段的生物科技公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和腫瘤免疫藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今日宣布?xì)W洲藥品管理局（EMA）已確認(rèn)受理百悅澤®（澤布替尼）的上市許可申請（MAA），適用于既往接受過至少一項療法的華氏巨球蛋白血癥（WM）患者或作為不適合化學(xué)免疫療法WM患者的一線治療方案。
百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示：“這是我們向EMA遞交的首項申請，也是針對WM適應(yīng)癥的首項藥品注冊申請，在百悅澤®的開發(fā)歷程中具有重要意義。在公司開展的頭對頭ASPEN臨床試驗中，百悅澤®對比第一代BTK抑制劑伊布替尼，在WM患者中證實(shí)有效并在安全性及耐受性上產(chǎn)生了具有臨床意義的改善。在中國和美國，百悅澤®已在其他適應(yīng)癥中獲批，我們也很高興能夠繼續(xù)推動這項廣泛的全球開發(fā)項目以幫助B細(xì)胞淋巴瘤患者。”
黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士補(bǔ)充道：“WM通常出現(xiàn)在年齡較大的患者中，百悅澤®對比伊布替尼在心血管疾病安全性上更有優(yōu)勢，我們希望這一點(diǎn)能夠幫助百悅澤®成為歐洲WM患者的首選治療方案。”
百濟(jì)神州高級副總裁、全球藥政事務(wù)負(fù)責(zé)人閆小軍女士評論道：“我們很高興能夠完成公司自主研發(fā)的BTK抑制劑百悅澤®的首項EMA注冊申請，也期待在這項針對華氏巨球蛋白血癥的上市申請審評過程中與EMA進(jìn)行溝通交流。我們要感謝參與臨床試驗的眾多患者和研究人員，以及致力于將這款潛在的新一代治療方案帶給廣大患者的百濟(jì)神州團(tuán)隊。”
該項MAA中的臨床數(shù)據(jù)包括在2020年美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）線上會議以及第25屆歐洲血液學(xué)協(xié)會（EHA）線上年會中公布的用于評估澤布替尼對比伊布替尼用于治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）或初治（TN）WM患者的隨機(jī)、開放性、多中心的ASPEN 3期臨床試驗（NCT03053440）。MAA的安全性數(shù)據(jù)來自在6項臨床試驗中接受百悅澤® 治療的779例B細(xì)胞惡性腫瘤患者。
關(guān)于華氏巨球蛋白血癥
華氏巨球蛋白血癥（WM）是一類罕見淋巴瘤，約占所有非霍奇淋巴瘤的1%，通常在確診后進(jìn)展緩慢[1]。在歐洲，每100萬男性中約有7例WM患者、每100萬女性中約有4例患者[2]。
關(guān)于澤布替尼的臨床項目
澤布替尼臨床試驗包括:
關(guān)于百悅澤®（澤布替尼）
百悅澤®（澤布替尼）是一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的關(guān)鍵性臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。
百悅澤®于2019年11月14日獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）加速批準(zhǔn)用于治療既往接受過至少一項療法的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。該項加速批準(zhǔn)是基于總緩解率（ORR）。針對該適應(yīng)癥的持續(xù)批準(zhǔn)將取決于驗證性試驗中臨床益處的驗證和描述。2020年5月，百悅澤®在中國獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成年套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者、既往至少接受過一種治療的成年慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者。
百悅澤®在美國和中國以外國家地區(qū)尚未獲批。
關(guān)于百濟(jì)神州
百濟(jì)神州是一家全球性、商業(yè)階段的生物科技公司，專注于研究、開發(fā)、生產(chǎn)以及商業(yè)化創(chuàng)新性藥物以為全世界患者提高療效和藥品可及性。百濟(jì)神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和歐洲擁有 3800 多名員工，正在加速推動公司多元化的新型癌癥療法藥物管線。目前，百濟(jì)神州兩款自主研發(fā)的藥物，BTK 抑制劑百悅澤®（澤布替尼膠囊）正在美國和中國進(jìn)行銷售、抗PD1 抗體藥物百澤安®（替雷利珠單抗注射液）在中國進(jìn)行銷售。此外，百濟(jì)神州在中國正在或計劃銷售多款由安進(jìn)公司、新基物流有限公司（隸屬百時美施貴寶公司）以及EUSA Pharma 授權(quán)的腫瘤藥物。欲了解更多信息，請訪問www.beigene.cn。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明。包括參與ASPEN臨床試驗患者的臨床數(shù)據(jù)以及對比伊布替尼的優(yōu)勢以及百濟(jì)神州對其產(chǎn)品和候選產(chǎn)品的進(jìn)一步推進(jìn)和預(yù)期的臨床開發(fā)、監(jiān)管里程碑和商業(yè)化的聲明。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風(fēng)險：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營運(yùn)歷史和獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；新冠肺炎全球大流行對公司臨床開發(fā)、商業(yè)化運(yùn)營以及其他業(yè)務(wù)帶來的影響；以及百濟(jì)神州在最近季度報告的 10-Q 表格中“風(fēng)險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該些信息。
[1] Lymphoma Research Foundation. Getting the Facts: Waldenström Macroglobulinemia. Accessed May 2020. Available at https://lymphoma.org/wp-content/uploads/2018/04/LRF_FACTSHEET_WALDENSTR%C3%96M_MACROGLOBULINEMIA.pdf
[2] Buske, S, et al. Treatment and outcome patterns in European patients with Waldenström’s macroglobulinaemia: a large, observational, retrospective chart review. The Lancet Haematology 2018; 5: e0299-309.
